Zoya Ignatova, PhD - "Harnessing tRNA therapeutics to unlock the unreachable in rare genetic conditions"

Zoya Ignatova, PhD,
Professoressa di Biochimica dell'RNA
Istituto di Biochimica e Biologia Molecolare
Università di Amburgo, Germania.

Breve CV.

Abstract: La percezione dei tRNA si è evoluta dalla loro scoperta iniziale e dall'ipotesi dell'adattatore - che ha fornito l'anello mancante cruciale per comprendere come il codice genetico viene tradotto in proteine ​​- al loro riconoscimento come regolatori dinamici della biogenesi proteica e, più recentemente, come potenziali entità terapeutiche. In questa presentazione, illustrerò i nostri recenti progressi nello sviluppo di terapie basate sui tRNA per il trattamento di patologie genetiche, tra cui la malattia di Charcot-Marie-Tooth associata a mutazioni in diversi aminoacil-tRNA sintetasi, nonché patologie causate da mutazioni nonsenso che introducono un codone di terminazione prematuro, portando a troncamento proteico e malattie da perdita di funzione. Discuterò le diverse modalità di somministrazione e le considerazioni chiave nella progettazione dei tRNA necessarie per stabilire queste molecole come agenti terapeutici potenti e sicuri.